Dimerix menerima persetujuan EMA untuk rencana investigasi pediatriknya – Nokturnal

Dimerix Terbatas (ASX: DXB). Menerima pemberitahuan bahwa Pediatric Committee (PDCO) dari European Medicines Agency (EMA) telah menyetujui Pediatric Investigation Plan (PIP) untuk pengembangan DMX-200 untuk glomerulosklerosis fokal segmental (FSGS).

Dimerix adalah perusahaan biofarmasi dengan studi klinis Fase III pada penyakit radang.

PIP adalah rencana pengembangan wajib yang bertujuan untuk memastikan bahwa data yang diperlukan untuk mendukung pendaftaran dan penggunaan obat baru untuk anak di Uni Eropa (UE) diperoleh.

PIP membahas seluruh program pengembangan pediatrik untuk DMX-200 di FSGS dan memberikan kerangka kerja yang jelas untuk pengembangan dan pendaftaran DMX-200 untuk pasien anak dengan FSGS di UE.

Pendapat akhir yang positif dari PDCO memastikan bahwa studi klinis Perusahaan, termasuk studi klinis Tahap 3 DMX-200 di FSGS, akan dilakukan sesuai dengan harapan PDCO untuk persetujuan produk di masa mendatang pada anak-anak.

PIP mencakup semua studi yang diperlukan untuk mendaftarkan DMX-200 pada populasi anak dan tidak ada masalah keamanan yang diangkat. Paket keamanan telah diterima, dan tidak diperlukan studi non-klinis lebih lanjut.

Pasien anak usia 12-17 tahun akan dimasukkan dalam studi ACTION3 saat ini pada pasien dengan FSGS, sejalan dengan saran FDA AS. Dalam pemodelan silico, simulasi dan ekstrapolasi data pediatrik dari ACTION3 akan digunakan untuk mendukung studi terbuka kecil konfirmasi Label pada pasien anak usia 1 sampai 11 tahun.

Uji klinis pediatrik yang berhasil akan memungkinkan Dimerix untuk mengajukan Otorisasi Pasar Tambahan (MAA) di Eropa, sehingga berpotensi memperluas akses pasar pada sekelompok anak di mana tidak ada obat untuk FSGS dan biaya perawatan kesehatan yang tinggi.

Persetujuan dari PDCO ke EMA ini akan memungkinkan Dimerix mengembangkan DMX-200 untuk pasien anak, termasuk remaja dalam studi ACTION3 saat ini,” kata Dr. Nina Webster, CEO dan Managing Director Dimerix.

DMX-200 merupakan pilihan pengobatan baru yang aman dan efektif untuk pasien ini di mana ada kebutuhan klinis yang belum terpenuhi secara signifikan. Kami berharap dapat menyertakan pasien remaja dalam studi ACTION3 kami saat ini dan bekerja dengan orang tua dan anak-anak berusia 1-11 tahun setelah hasil positif untuk ACTION3.”

Sklerosis glomerulus segmental fokal adalah penyebab utama penyakit ginjal stadium akhir (ESRD) pada anak-anak dan dikaitkan dengan hingga 20% dari semua kasus sindrom nefrotik pediatrik baru setiap tahun.

Studi fase III tunggal pada pasien FSGS ini berisi dua poin analisis sementara yang dirancang untuk menangkap bukti proteinuria dan fungsi ginjal (kemiringan eGFR) selama penelitian, dengan tujuan menghasilkan bukti yang cukup untuk mendukung percepatan persetujuan pemasaran. Bagian pertama dari penelitian ini akan menyimpulkan setelah analisis sementara pertama, setelah 72 pasien menyelesaikan pengobatan selama 35 minggu. Studi ini akan berlanjut dengan lancar ke studi Bagian 2, yang berpotensi mengikutsertakan remaja dengan FSGS.

Studi FSGS Tahap 3 – Prosedur 3

Studi Fase 3 adalah studi penting (Fase 3), multisenter, acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo tentang kemanjuran dan keamanan DMX-200 pada pasien dengan FSGS yang menerima angiotensin II receptor blocker (ARB) dosis tetap.

Setelah dosis ARB distabilkan, pasien akan diacak untuk menerima DMX-200 (kapsul 120 mg dua kali sehari) atau plasebo.