PharmAust menawarkan dosis tinggi pada pasien MND – Nokturnal

Perusahaan bioteknologi tahap klinis PharmAust Limited (ASX: PAA). Menerima persetujuan dari Komite Keselamatan Eksperimental untuk melanjutkan peningkatan dosis tablet MPL untuk pasien dengan penyakit neuron motorik (MND).

Pasien percobaan yang hidup dengan MND/amyotrophic lateral sclerosis (MND/ALS) dievaluasi untuk efek samping dan informasi farmakokinetik dari serapan MPL. Komite Keselamatan Eksperimental mengonfirmasi bahwa tidak ada masalah terkait keselamatan atau standar SAE yang dilaporkan. Data PK juga mengkonfirmasi penyerapan obat.

Pharmaust akan terus memberikan tablet MPL kepada keenam pasien di kelompok pertama yang memilih untuk tetap menjalani pengobatan. Percobaan ini open-label dan terdiri dari dosis MPL yang meningkat selama empat minggu.

Rekrutmen pasien telah dimulai pada tingkat dosis MPL berikutnya dengan empat pasien baru yang sedang menjalani pemeriksaan.

Menurut International Alliance of ALS/MND Leagues, MND mempengaruhi lebih dari 350.000 orang secara global dan membunuh lebih dari 100.000 orang setiap tahun. Penyakit ini hampir selalu berakibat fatal, dengan MND memiliki harapan hidup sekitar 27 bulan. Ukuran pasar MND/ALS yang dapat dialamatkan adalah US$3,6 miliar per tahun. Meskipun tidak ada obat untuk MND/ALS, Riluzole adalah satu-satunya obat berlisensi untuk pengobatan dengan penjualan tahunan sekitar $1 miliar.

Pharmaost telah menunjukkan dalam program praklinisnya bahwa MPL memiliki potensi untuk mengaktifkan jalur molekuler yang relevan dengan pengobatan MND. MPL dapat mengurangi laju degenerasi dan hilangnya neuron motorik di kornu anterior dan inti motorik batang otak. Ada juga sejumlah titik akhir klinis pengganti yang akan ditentukan selama uji coba. Pharmaust mengembangkan dan memproduksi tablet MPL eksperimental.

Studi Fase 1/2 didanai sebesar $881.085 oleh FightMND, penyandang dana riset MND independen terbesar di Australia.

Dengan keberhasilan Klinik Pharmahost, Pharmaust berharap MPL akan diberikan penunjukan obat yatim piatu oleh US Food and Drug Administration (MND). Janji temu ini datang dengan keuntungan finansial dan dukungan.